Saham Taysha Gene Therapies Melonjak Setelah FDA Menetapkan Status Terapi Pemecah Masalah
Taysha Gene Therapies Inc (NASDAQ:TSHA) melihat sahamnya melonjak 39% dalam perdagangan pra pasar pada Kamis setelah perusahaan mengungkapkan bahwa terapi gen untuk sindrom Rett mendapatkan status Terapi Pemula dari Administrasi Makanan dan Obat Amerika Serikat.
Perusahaan bioteknologi tahap klinis juga memastikan bahwa mereka telah mencapai kesepahaman dengan FDA mengenai protokol uji coba penting dan rencana analisis statistik untuk TSHA-102, terapi gen AAV9 yang diberikan secara intratekal. Langkah-langkah ini dirancang untuk mendukung pengajuan permohonan Izin Produk Biologis (BLA) berikutnya untuk terapi tersebut.
FDA memberikan gelar Breakthrough Therapy, yang mempercepat pengembangan dan peninjauan regulasi, berdasarkan bukti klinis dari Bagian A uji coba REVEAL Fase 1/2. Hasil menunjukkan tingkat respons 100% untuk endpoint utama mencapai atau memulihkan setidaknya satu milestone perkembangan yang ditentukan.
“Penunjukan Terapi Pemecah Masalah menunjukkan pengakuan FDA terhadap kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan di kalangan sekitar 10.000 pasien yang menderita sindrom Rett di Amerika Serikat dan potensi TSHA-102 untuk merevolusi paradigma pengobatan bagi penyakit yang mengerikan ini,” kata Rumana Haque-Ahmed, Chief Regulatory Officer Taysha.
Uji coba penting REVEAL akan mengevaluasi satu dosis intratekal tinggi TSHA-102 pada 15 pasien perempuan berusia 6 hingga di bawah 22 tahun dengan sindrom Rett. Studi ini mencakup analisis sementara selama enam bulan, yang dapat menjadi dasar untuk pengajuan BLA, dengan rencana perekrutan pasien dimulai pada kuartal keempat tahun 2025.
Harga saham Taysha Gene Therapies
Isi ini hanya untuk tujuan informasi dan tidak merupakan nasihat keuangan, investasi, atau profesional lainnya. Jangan dianggap sebagai rekomendasi untuk membeli atau menjual sekuritas atau instrumen keuangan apa pun. Semua investasi melibatkan risiko, termasuk potensi kehilangan modal. Kinerja masa lalu tidak menjamin hasil di masa depan. Anda sebaiknya melakukan penelitian sendiri dan berkonsultasi dengan penasihat keuangan yang memenuhi syarat sebelum membuat keputusan investasi apa pun.
- 259 Tim Mahasiswa Bergerak, Astra Honda SDGs Future Leaders 2025 Nyalakan Aksi Sosial Berkelanjutan - December 27, 2025
- Saham Taysha Gene Therapies Melonjak Setelah FDA Menetapkan Status Terapi Pemecah Masalah - December 27, 2025
- Blood Bank of Hawaii holds annual holiday blood drive - December 27, 2025
Leave a Reply